首页 > 疾病百科 > 先天性纯红细胞再生障碍性贫血 > 治疗方法
1﹒肾上腺皮质激素 75%的患者初次治疗时有反应,治疗开始越早,疗效越明显。若发病3个月内开始治疗,几乎100%的患儿出现治疗反应。若发病3年后才开始服用泼尼松,则疗效极差。开始剂量为
1﹒肾上腺皮质激素
75%的患者初次治疗时有反应,治疗开始越早,疗效越明显。若发病3个月内开始治疗,几乎100%的患儿出现治疗反应。若发病3年后才开始服用泼尼松,则疗效极差。开始剂量为泼尼松2.0mg/(kg ·d),分3次口服,有反应者在用药2~4周时出现网织红细胞和骨髓有核红细胞增加,4~6周后血红蛋白达正常,以后可逐渐减量至最少有效维持量(2.5mg 隔日服或每次5mg,每周服1~2次),服1/2~1年停药。激素耐药者可应用大剂量甲泼尼龙30mg/(kg ·d)冲击治疗,每2~3天减半量至1~2mg/(kg ·d),改口服,至维持量,以后逐渐减量,停药后可能复发。但再次用药仍然有效。
2﹒免疫抑制剂
对激素无反应者可选用环磷酰胺(CTX)、环孢素A(CsA)、6‐巯基嘌呤(6‐MP)、长春新碱(VCR)等。如CTX3mg/(kg ·d)或6‐MP 2mg/(kg ·d)连续口服2个月,症状好转后逐渐减量至小剂量维持治疗2~3年,可与皮质激素联合应用。
3﹒骨髓移植
对肾上腺皮质激素不敏感需输血维持且出现并发症者,有合适供体可予骨髓移植,据统计HLA 相合的同胞骨髓移植后5年存活率为72.7%,而非血缘相关或同胞不全相合的骨髓移植后5年存活率为19.1%。
4﹒输血
对泼尼松不敏感者往往依赖定期红细胞输注,保持血红素80g/L左右。长期输血可引起含铁血黄素沉着症、血色病等。严重者可应用去铁胺改善和推迟铁蓄积作用。
5﹒脾切除术
对药物治疗无效而又需要频繁输血者可行切脾以减少输血。
6﹒其他
雄激素、抗胸腺或淋巴细胞球蛋白、丙戊酸、亮氨酸等均有成功治疗DBA 的报道。